Первый и пока единственный ребенок из России с диагностированной спинальной мышечной атрофией (СМА) получит бесплатное лечение препаратом «Золгенсма». У нас в стране лекарство пока не получило разрешение на продажи. Самый настоящий счастливый случай — выпускающая компания проводила лотерею.

Хорошую новость рассказала Ольга Германенко, глава фонда «Семьи СМА».

«Золгенсма» производят в Америке. Его действие направлено на устранение самой причины генетического заболевания. И это самый дорогой препарат в мире. Одна инъекция стоит порядка 2,1-2,5 млн. долларов. А для терапии как раз и нужен только один укол.

В конце 2019 года компания Novartis AG, которая выпускает «Золгенсма», объявила о программе бесплатного лечения препаратом. «Акция» распространяется на те страны, где лекарство не допущено к продаже. Заявки подают врачи. В программе участвуют пациенты не старше 2 лет, поскольку препарат показывает лучший результат именно в младшей возрастной группе. Раз в 2 недели комиссия вытягивает жребий из подданных заявок. Так определяется победитель. И в этот раз повезло ребенку из России.

Раннее фонд «Семьи СМА» не поддержал такой подход к отбору детей, который организовала фармацевтическая компания. Лотерею назвали неэтичной.

Читать дальше