В Санкт-Петербурге мама мальчика с диагностированной спинальной мышечной атрофией (СМА) подала в суд на Комитет по здравоохранению города. Женщина требует, чтобы ее ребенку обеспечили лечение американским препаратом «Золгенсма». На сегодняшний день это самое дорогое лекарственное средство в мире, предназначенное для терапии СМА. Одна инъекция стоит до 2,5 млн долларов.

Светлана Гепалова, мама мальчика, рассказала журналистам, что это врачи рекомендовали ее сыну лечение именно препаратом «Золгенсма». Специалисты говорят — в их случае это наиболее удачный вариант терапии.

Ученые, работавшие над созданием препарата, советуют сделать инъекцию «Золгенсма» до того, как пациенту со СМА исполнится 2 года. Сын Светланы Гепаловой совсем скоро переступит этот возрастной рубеж — 2 года ему будет 2 сентября. Желательно, чтобы дело было рассмотрено в суде как можно быстрее. Второе заседание по иску матери назначено на 26 августа.

Светлана Гепалова рассказала, что сейчас ее ребенок участвует в клинических испытаниях другого препарата. Он не зарегистрирован, это только третья фаза испытаний — дозировки постоянно меняются, о побочных эффектах практически ничего не известно. Мама мальчика говорит, что на тот момент у семьи просто не было выбора — в России не лечат СМА, а зарубежные препараты очень дорого стоят. А та программа по клиническому испытанию лекарства хотя бы облегчила жизнь сыну – он самостоятельно дышит и глотает.

Пациентов со СМА в России региональные власти должны обеспечивать другим лекарством — «Спинразой». Единственный зарегистрированный у нас препарат. Но практика показывает, что в большинстве случаев огромные деньги на лечение детей собирают через благотворительные фонды. В региональные бюджеты такие «траты» обычно не заложены.

Ребенок из России со спинальной мышечной атрофией выиграл в лотерею лечение препаратом «Золгенсма».

Читать дальше